尴尬的局面：75%的新药都没有更好治疗效果

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　　最近，德国科学家发现，在长达数十年的时间里，大部分上市的新药效果并不亮眼，许多新药也并不会产生更好的治疗效果。科学家正尝试找出导致这一尴尬局面的原因，究竟是制药公司投机取巧，还是监管体系存在漏洞？

　　撰文丨Clare Wilson

　　翻译丨石云雷

　　编辑丨杨心舟

　　在治疗疾病和健康保健方面，新药其实并不见得比老药效果更好。自2011年起，德国开展了一项针对欧洲上市的216种新药物的研究。他们研究的数据表明，只有1/4的药物超越了现有的治疗措施，带来了更显著的健康效益。而剩下3/4的药物只有微小效益，甚至没有效益。

　　医疗管理者会要求制药公司显示他们的药品安全性，以及实际的治疗效果。按道理说，这些结论应该是与随机的药物进行对照比较得出的，但制药公司往往没有将新药与市场上效果最好的药物进行比较，而只是简单地与安慰剂效果进行了比对。

　　即使新药与市场上已有的同类药物进行对照实验时，制药公司为了显示新药的效果，他们也会使用很低剂量的同类药物。来自德国医疗质量与效率研究所的Beate Wieseler说：“这个问题不仅涉及药物的价格，也有可能让患者陷入用药的窘境。”他是新研究的作者之一。

　　药物之间微小的实质性差异，并不会带来多少治疗效益。这种状况也真实地体现在癌症治疗中，一项研究发现在长达12年的时间里，美国上市的72种癌症药物平均只延长了患者2个月的寿命。

　　不过，来自英国制药工业协会的Richard Torbett驳斥了Wieseler的观点，并表示：“我们总能看到一些研究采用狭隘的角度去谴责新药物的价值，但却忽视了患者的需求。”

　　事实上，在过去的几十年里，制药公司在一些时刻确实极大地保障了公众的健康。20世纪80年代，在首次发现HIV与艾滋病的15年后，制药公司开发了三重联合药物疗法，让患者拥有了同正常人一样的寿命。另一个案例则是丙肝，在过去感染了丙肝的话可能会致死，而如今患者只需经过3个月的药物治疗，就能完全治愈。

　　这也表明，尽管制药公司生产了大量的“失败药物”，但他们也确实开发了真正改变生命的治疗方法。但由于医疗体系主要由税收和保险支撑，生产这些失败药物带来的经济损失，仍然会是一个严峻的问题。

　　基于这个原因，英国在1999年成立了国家卓越临床研究中心（NICE），用于评价新药的成本。但这个研究中心并不受欢迎，有时还会遭到政府的否定。比如在2011年，政府成立了一个特殊的基金会，来支持被NICE拒绝的新型癌症治疗相关的研究。

　　新药除了面临治疗效果的困境，同样还要应对价格更高的现象。为了节约成本，制药公司将监管机构视为是药物生产的阻碍，他们会要求为新药评估开通“加速许可”的通道，这或许能够节约流程成本，但也意味着上交更少的药物测试数据。

　　Wieseler表示，政府需要和欧洲药品管理局（EMA）等药物监管者一起合作对制药公司进行监管，只有在他们提供了更好的医疗措施的情况下，国家的医疗体系才会为它们提供回报。他说：“除非我们能彻底解决这个问题，否则只会愈演愈烈。”